Acest articol recomand a fi citit cu un optimism moderat.
Fără îndoială diagnosticul diabetului tip 1 este unul care aduce o presiune mare asupra familiilor celui diagnosticat (/celei), mai ales în cazul diagnosticului în copilărie. Cel mai adesea prima întrebare este „de ce s-a întâmplat tocmai copilului meu?” sau „de ce mi s-a întâmplat tocmai mie?”. Această întrebare primeşte întotdeauna acest răspuns (corect ştiinţific): se poate întâmpla oricui. Pur şi simplu ne putem trezi, oricare dintre noi (dar mai ales unii – voi explica imediat) cu această boală autoimună. Corpul alege să atace celulele din pancreas care produc insulina şi…insulina nu se mai produce. Acesta este diabetul tip 1, cel care se tratează obligatoriu cu insulină. Spuneam că „unii” pentru că există anumite predispoziţii genetice spre această boală şi există categorii de persoane mai predispuse la boli autoimune decât altele. Diabetul tip 1 chiar apare mai frecvent împreună cu alte boli autoimune: boala celiacă (intoleranţa la gluten), vitiligo, tiroidita Hashimoto/boala Graves (boli autoimune ale tiroidei), boala Addison (insuficienţa adrenală) sau anemia pernicioasă (anemia prin deficit de absorbţie a vitaminei B12). Odată cu această întrebare: „de ce copilul meu?” „de ce eu?” vine aproape mereu încă o întrebare: „ce aş fi putut face ca acest lucru să nu se întâmple?”. Aici răspunsul, din păcate, până recent este „din păcate nimic!”. Dar acest lucru este pe cale să se schimbe în anii ce vin. Aceasta este speranţa pe care o aduce aprobarea, în Statele Unite, exact zilele acestea, a unui medicament ce poate aduce 2 ani de întârziere a debutului diabetului tip 1: teplizumab. Aceasta este, de fapt, ştirea. Ea a fost formulată astfel în comunicatul Asociaţiei Diabetologilor Americani (ADA, American Diabetes Association): „este un moment istoric pentru toţi cei cu diabet tip 1: aprobarea medicamentului teplizumab, primul tratament din istorie aprobat pentru întârzierea instalării diabetului tip 1, este un mare pas inainte” (las comunicatul în comentariul 1). De fapt de ce trebuie bine explicate mijloacele pe care familiile le au la îndemână pentru prevenţia diabetului tip 1: pentru că uneori se întâmplă ca în cazul unui copil cu diabet tip 1 fraţilor copilului să le fie interzise, de exemplu, dulciurile, pe motivul că excluderea lor ar putea evita acest diagnostic. Nu, evitarea zahărului nu aduce absolut nimic în raport cu diabetul tip 1, în schimb acest tip de acţiuni pe zona autoimună, cea vinovată de apariţia acestei boli (în niciun caz zahărul!) ar putea, în viitor, să devină obiceiuri medicale tot mai frecvente.
CE ESTE TEPLIZUMAB ŞI CUM A DEVENIT EL UN MEDICAMENT DE PREVENŢIE?
Acest medicament nou este de fapt un medicament modern, din categoria anticorpilor monoclonali. Acest tip de substanţe sunt produse pentru a avea un anume efect foarte precis: cel ce face subiectul acestui articol aduce modificări exact celulelor care atacă celulele beta pancreatice: limfocitele CD8+ (denumirea medicală este de „anticorpi monoclonali anti-CD3). „Atacând atacatorul” medicamentul reuşeşte să reducă din pierderea celulelor beta. Cui şi în ce fel a fost administrat acest medicament şi ce beneficii a adus? Medicamentul a fost adminsitrat rudelor pacienţilor cu diabet tip 1 care aveau deja semne ale unui atac autoimun (cel puţin doi autoanticorpi) şi semne de glicemie crescută, dar nu până la acel nivel de diabet. De fapt e foarte important de spus că diabetul tip 1 nu apare brusc, există ani de zile înaintea debutului clinic (a valorilor de glicemie foarte mari care necesită insulină) când anticorpii ce atacă celulele pancreatice pot fi puşi în evidenţă (analize de laborator care se fac in mod obişnuit – între care cei mai cunoscuţi sunt anticorpii anti-GAD) dar încă glicemia nu este sever afectată. Acesta este, de fapt, profilul pacientului candidat la prevenţie: e clar că a început un atac imun asupra pancreasului dar s-ar putea întârzia acel nivel de atac în urma căruia insulina este prea puţină pentru a mai menţine glicemia la cotele normale sau aproape normale. Un studiu pe care îl semnalez în comentariul 2, realizat în 2019 la iniţiativa National Institutes of Health (NIH) a obiectivat o întârziere cu 2 ani a debutului diabetului comparativ cu administrarea de placebo. Ca orice medicament, şi un astfel de medicament poate avea efecte secundare: mai frecvent fiind constatate erupţii cutanate şi o scădere tranzitorie a limfocitelor.
Am spus la început că această veste este de luat cu un optimism moderat. De ce optimism: pentru că absolut toate tentativele de a întârzia debutul unui diabet tip 1 încă din etapa de atac imun (deci când se constată semnele că va veni boala dar nu se ştie când) au eşuat până la acest medicament (şi au mai fost încercate şi alte variante). De ce moderat: pentru că, deocamdată, ce s-a obţinut în mod real nu a fost prevenirea bolii ci doar amânarea cu 2 ani a instalării ei.
Dar, având în vedere că astfel de drumuri adesea conduc la perfecţionări ale medicamentelor, ar fi de estimat că in viitor se va mai merge pe acest drum şi poate cei 2 ani vor deveni 5, cine ştie. Iar poate, cândva, se va putea preveni de tot boala sau chiar vindeca. E vorba, repet, de diabetul zaharat tip 1 şi de un medicament ce, administrat atunci când există deja anticorpi şi glicemii mai mari (dar încă nu diabetul în manifestarile lui complete), întârzie cu 2 ani apariţia bolii. Despre diabetul tip 2 şi remisie şi operaţii am mai vorbit şi voi mai vorbi, dar acum a fost prima dată când am scris pe subiectul prevenirii diabetului tip 1 la cei aflaţi în anii de dinaintea unei declanşări previzibile.
Referinţe:
(1) American Diabetes Association. https://diabetes.org/newsroom/official-statement/2022/american-diabetes-association-statement-on-fda-approval-teplizumab?fbclid=IwAR28SOaVsNyjN0XugVuGu0BVBRCXoG0WiHDSpi3ukTrsi12REIdWXLLfzTA
Dr. Adrian Copcea 